Hallo Nicole,
ich hatte ähnliche Gefühle und Gedanken.
In der Studie sprachen überhaupt nur gut 25% auf die Therapie an und das mittlere PFS lag bei 4,4 Monaten. Das sieht für sich nach sehr wenig aus, bei Beachtung der Nebenwirkungen.
Man muss aber überlegen, wie dies bei Nicht- oder alternativer Behandlung bei diesen schwer-refraktären Patienten gewesen wäre. Die STORM Studie hatte keine randomisierte placebo-kontrollierte Kontrollgruppe, da man diese Patienten wegen akuter Gefährdung nicht unbehandelt lassen darf, sondern alles Mögliche versucht sie zu retten.
Unten habe ich ein Video und eine Präsentation von Paul Richardson angefügt, wo er erklärt, wie es doch zur Zulassung von Sel kam.
Es wurde mangels Kontrollgruppe auf historische Daten aus anderen Studien zurückgegriffen, indem Patienten mit gleichem Alter, Geschlecht, Herkunft, Krankheitsstatus dort herausgefiltert und verglichen wurden.
Im Ergebnis zeigte sich in der STORM Gruppe ein medianes Gesamtüberleben von 10,4 Monaten gegenüber 5,8 Monaten in der Datenbank.
Das ist dann m.E. recht beeindruckend für diese schwer vorbehandelte und hoch gefährdete Patientengruppe.

Video: www.youtube.com/watch?v=Yt3J4wTmRXY
Präsentation: www.karyopharm.com/wp-content/uploads/20...-Final-ASCO-2019.pdf

Liebe Leute,
Irgendwie werde ich das Gefühl nicht los, dass sich da die Pharma-Industrie auf welchen Wegen auch immer durchgesetzt hat. Sowohl bei Selinexor als auch bei Melfluflen ( das allerdings wenig Nebenwirkungen haben soll ) beträgt das progressionsfreie Überleben nur wenige Monate ( bei Selinexor waren es nach meiner Kenntnis nur drei).
Und das bei solch schweren Nebenwirkungen ? Wie kann man das denn medizinisch rechtfertigen ?
Natürlich kann man es als ultima ratio sehen, aber bei derartig vorbehandelten und schwerst kranken Mitpatienten ist es doch eher wahrscheinlich, dass diese Behandlung ihnen den Rest gibt - 10% sterben, bei 25 % hilft es für drei Monate und bei den restlichen 65% bringt es nichts. Aber Nebenwirkungen haben alle...Mit gesundem Menschenverstand kann ich das nicht nachvollziehen.
Aber schade, wieder ein hoffnungsvolles neues Medikament, dass sich als nicht zielführend erweist.
Das muss sich jetzt unbedingt mal wieder ändern...
Liebe Grüße
Nicole

Ich hatte ein ähnlich zwiespältiges Gefühl und die Zulassung hat mich etwas überrascht, nachdem ja gerade im März die FDA noch Bedenken angemeldet hat.
Aber wenn ich das recht verstehe, hatte der Hersteller die Zulassung nach bereits 3 Vortherapien beantragt.
Die FDA hat nun die Zulassung aber erst nach mind. 4 Vortherapien gewährt UND unter der Voraussetzung, dass die Patienten Resistenzen bei mind. 2 Proteasomeninhibitoren (z.B. Velcade, Kyprolis), mind. 2 Immunmodulateren (z.B. Revlimid, Pomalyst) und mind 1 CD38-Antikörper (z.B. Daratumumab oder Isatuximab) aufweisen.
Also sind die Hürden recht hoch und nur Patienten, bei denen fast alles andere eingesetzt wurde und versagt hat, haben demnach Zugang zu Selinexor.
Insofern finde ich die Zulassung irgendwie doch okay, als einer der letzten Rettungsanker.

Ich habe zu der Zulassung von Selinexor die Twittermeldungen ein wenig verfolgt und das Ganze wird wohl nicht nur als positiv wahrgenommen.

- Die Responserate liegt wohl bei nur 25% (und das auch nur in Kombination mit Dex)
- 94 % der Studienteilnehmer hatten Nebenwirkungen von Grad drei oder vier (ab drei gilt als schwerwiegend); 10% der Teilnehmer hatten sogar Nebenwirkungen fünften Grades (bedeutet die Teilnehmer sind an den Nebenwirkungen gestorben )
- Es gilt bei der Ansprechrate in Kombination mit den gehäuft schweren Nebenwirkungen als überteuert (Monatlich bei 22.000$ / im Vergleich zu Revlimid 15.000 $)
- Die Zulassung ist erfolgt obwohl die Studie erst in der Phase IIb war und es noch keinen Nachweis zu verlängertem Gesamtüberleben gibt

Das Medikament ist wohl eine ganz schön heftige Keule die von Medizinern recht kontrovers gesehen wird

Hallo,
Vielen Dank für den Link. Einen ähnlichen deutschen Link zum Thema:


www.pharmazeutische-zeitung.de/selinexor-beim-multiplen-myelom

Gruß Ingrid

myelomaresearchnews.com/2019/07/08/fda-a...ne-combo-treat-rrmm/ mmpatient