meine Lieben,
es ist nun verschiedentlich die Frage gestellt worden,
a) wie ein Patient/eine Patientin an für das MM noch nicht zugelassene Medikamente kommt bzw.
b) an Medikamente kommt, die zwar in den USA z.B. eine Phase II Studie bereits durchlaufen haben, aber noch nicht in Europa bzw. Deutschland.
Eine weitere Frage lautete, ob und was die APMM tut oder dazu tun kann, dass Medikamente schneller zugelassen werden.
Nun zum ersten Fragekomplex:
leider sehr schwierig und vor allem für die Betroffenen nur sehr unbefriedigend zu beantworten:
Vorab: Welche neuen Medikamente überhaupt in der Pipeline sind, ist derzeit im Vortrag von Dr. Raab im Abschnitt TherapienBasiserkrankungen enthalten, darunter auch Pomalidomid, Carfilzomid und Vorinostat unter "neue Substanzen". Unklar ist, ob und wann dazu Studien auch in Europa aufgesetzt werden.
Zur fundamental unterschiedlichen Lage in den USA und Europa bei Zulassung von Medikamenten haben wir darüber hinaus eine Übersetzung von Myeloma Beacon eingestellt
Siehe Rubrik Neues-von-kongressen-veranstaltungen/2010. In jüngster Zeit habe ich allerdings gelesen, dass auch die FDA Zulassungen nicht mehr so schnell erteilen will.
Nun zum Einzelfall: eine Behandlung mit in Europa/Deutschland noch nicht zugelassenen Miedikamenten kann meiner Kenntnis nach nur über den behandelnden Arzt, die behandelnde Klinik versucht werden und wird auch immer wieder - oft auch erfolgreich - versucht.
Falls das nicht möglich ist, sollte die APMM bzw. die Selbsthilfegruppe vor Ort angesprochen werden, die häufig über weitere ärztliche Kontakte verfügt. Der Ansprechradius zu Myelom-Experten ist in jedem Fall größer, als eine einzelne Person hat. Alle Ansprechpartner der Selbsthilfegruppen bzw. des APMM-Sprecherteams sind auf unserer Homepage zu finden.
Ein zusätzliches Problem bei nicht zugelassenen Medikamenten: Spielt die jeweilige Krankenkasse auch bei einer Kostenübernahme mit? Auch das muss ja geklärt werden.
Nun zum 2. Fragekomplex: Was macht die APMM?
Die Beratung und Vermittlung von PatientInnen an geeignete Zentren bzw. Ärzte wird von uns fortlaufend gemacht. Es kommen sehr viele Anfragen, die von uns erledigt werden können.
Was nun die Zulassung von Medikamenten betrifft so arbeitet die APMM auf mehreren Ebenen:
1. direkte Mitwirkung an der Zulassung von Medikamenten, bisher bei
a) Thalidomid
b) Bendamustin
2. die APMM arbeitet in der EMP und der Me mit. Beide europaweiten Myelom-Organisationen sind als Patientenvertreter bei der EMA (der europ. Zulassungsbehörde) akkredidiert und werden z.T. vor Zulassungen gehört. Im Fall von Bendamustin wurde auch eine "Pressure Group" gebildet, die dann ja auch erfolgreich war.
3. Ist die APMM in Deutschland über die DLH im sog. Bundesausschuss als Patientenvertreter zugelassen. Auch hier wurde ein Stück als Pressure Group gearbeitet, als das IQWIK versuchte, die autologe Stammzelltransplantation und damit ihre Finanzierung in Frage zu stellen.
4. Versucht Sabine Schock unsere Datenbank "medizinische Studien" fortlaufend zu pflegen, um den in Deutschland völlig verstreuten und z.T. unzugänglichen Wissensstand über laufende Studien zu bündeln und entsprechend aufbereitet zur Verfügung zu stellen.
An diese Daten heranzukommen ist mühselig, weil es nicht, wie z.B. in Österreich zentrale Ansprechpartner gibt. Jedes forschende Krankenhaus muss in Deutschland eigens abgefragt werden.
Soweit Pharmaunternehmen Studien durchführen, so haben sich bisher einige geweigert, uns Angaben zu ihren Studien zur Verfügung zu stellen. Ich vermute, dass dahinter einerseits die Konkurrenzsituation der Pharmaunternehmen steckt, zum anderen aber auch, dass Selbsthilfeorganisationen mit Pharmaunternehmen nur sehr begrenzt zusammenarbeiten dürfen, um einseitige Einflussnahme auf Patienten oder Produktwerbung zu verhindern.
In jedem Fall versucht die APMM, Studien schnellstmöglich bekannt zu machen und damit Patienten eine Teilnahme zu ermöglichen.
Noch einmal zurück zum Ausgangspunkt:
Patienten in "Therapienot" muss - wo immer möglich - geholfen werden. Ich schlage vor, dass ihr dazu auch das gesamte APMM-Netzwerk vor Ort nutzt. Darüber hinaus ist das Sprecherteam zu erreichen unter sprecherteam@myelom.org
Gegenseitige Hilfe und Unterstützung ist im Einzelfall der vielversprechendste Weg.
Beste Grüße
Lisa Kotschi
